6款罕見病新藥有望年內獲批上市
（人民日報健康客戶端 劉穎琪）據人民日報健康客戶端不完全統計，2023年下半年至今，先後被納入優先審評名單的六款罕見病新藥，有望在年內獲批上市。
默沙東（MSD）：belzutifan片
作用機制：HIF-2α抑制劑
適應症：VHL相關腎細胞癌等
納入優先審評公示時間：2024年2月21日
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Belzutifan是一款選擇性新型口服HIF-2α抑制劑。針對的適應症爲von Hippel-Lindau（VHL）病相關腎細胞癌（RCC）、中樞神經系統（CNS）血管母細胞瘤或胰腺神經內分泌腫瘤（pNET）。
VHL是一種罕見遺傳疾病，它可異常激活癌症患者體內的缺氧誘導因子（HIF-2α），HIF-2α因子從而在患者體內蓄積並導致良性和惡性腫瘤的形成。Belzutifan此前已經獲美國藥監局批准用於VHL疾病相關癌症的治療。
曙方醫藥：vamorolone口服混懸液
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作用機制：類固醇藥物
適應症：杜氏肌營養不良（DMD）
納入優先審評公示時間：2024年2月18日
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Vamorolone口服混懸液擬用於治療4歲及以上假性肥大型肌營養不良（DMD）患者。DMD是一種致命的罕見X連鎖退行性神經肌肉疾病，患者在出生後不久就會出現炎症反應，導致肌肉纖維化以及肌肉的萎縮與退化。由於呼吸或心臟衰竭之故，患者的預期壽命通常不超過40歲。Vamorolone不會造成局部組織擴增和局部組織中皮質類固醇相關毒性，有望爲DMD兒童和青少年患者帶來更具安全性的治療方案。該產品此前已經在美國和歐盟獲批治療DMD。
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華東醫藥：注射用利納西普（暫定）
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作用機制：IL-1抑制劑
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適應症：成人和12歲及以上青少年複發性心包炎（RP）
納入優先審評公示時間：2023年12月19日
注射用利納西普是一款IL-1抑制劑，由華東醫藥全資子公司中美華東與Kiniksa Pharmaceuticals全資子公司合作開發。擬用於治療成人和12歲及以上青少年複發性心包炎（RP）。複發性心包炎（RP）已在中國被納入《第二批罕見病目錄》。RP是一種影響心臟周圍組織的炎症性疾病，患者會有反覆的胸痛發作，且伴有危及生命的併發症，嚴重限制患者的身體活動和日常生活。注射用利納西普是一款每週進行皮下注射給藥的重組二聚體融合蛋白，可阻斷白細胞介素-1α（IL-1α）和IL-1β的信號傳導。該產品此前已經獲FDA批准治療RP。
銳康迪醫藥：磷酸奧西卓司他薄膜衣片
作用機制：皮質醇合成抑制劑
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適應症：庫欣綜合徵
納入優先審評公示時間：2023年10月16日
磷酸奧西卓司他薄膜衣片是一種新型口服皮質醇合成抑制劑，擬用於治療成人內源性庫欣綜合徵（又稱內源性皮質醇增多症）。庫欣綜合徵是由於多種病因引起腎上腺皮質長期分泌過量皮質醇所產生的一組症候羣，多見於40~45歲成人，且女性多於男性。該病常見併發症包括高血壓、糖尿病、骨質疏鬆、代謝綜合徵，多數患者死於心、腦血管疾病或嚴重感染。磷酸奧西卓司他薄膜衣片可通過阻斷腎上腺皮質醇合成，抑制皮質醇過量產生，從而控制或使成人患者的皮質醇水平趨於或恢復正常。該產品已在歐盟、美國等地獲批用於治療成人庫欣病。
元羿生物：加奈索酮口服混懸劑
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作用機制：GABAA受體靶向陽性別構調節劑
適應症：希舞綜合徵（CDKL5缺乏症）
納入優先審評公示時間：2023年9月14日
加奈索酮口服混懸劑（ganaxolone）是Marinus公司研發的一款靶向GABAA受體的陽性別構調節劑，元羿生物通過一項超2.6億美元的合作獲得了其在大中華區開發和商業化的獨家權利。該藥擬用於治療2歲及以上細胞週期蛋白依賴性激酶5（CDKL5）缺乏症患者癲癇發作。CDKL5缺乏症已在中國被納入《第二批罕見病目錄》。該疾病具有難以控制的癲癇發作和重度神經發育障礙等特徵。加奈索酮作用於神經元突觸和突觸外GABAA受體，從而達到抗癲癇和抗焦慮活性的效用。加奈索酮口服混懸劑此前已獲得FDA批准上市，用於治療與CDKL5缺乏症相關的兩歲以上患者癲癇發作。
諾和諾德：注射用培圖羅凝血素α
作用機制：長效重組凝血因子VIII
適應症：成人和兒童血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）
納入優先審評公示時間：2023年9月1日
注射用培圖羅凝血素α擬用於成人和兒童血友病A（先天性凝血因子VIII缺乏）患者。血友病A是由於缺乏凝血因子VIII而導致的一種罕見遺傳性出血性疾病，以反覆出血及其相關併發症爲主要臨牀表現。若反覆出血不及時治療，可導致關節畸形或假腫瘤形成，嚴重者可危及生命。注射用培圖羅凝血素α經聚乙二醇（PEG）修飾後，半衰期得到顯著延長。與非修飾FVIII產品相比，該產品在成人/青少年中半衰期延長了1.6倍，在兒童中半衰期延長了1.9倍。該產品此前已經獲FDA批准用於成人和兒童血友病A患者的預防性治療和急性治療。
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